美国FDA将中外制药用於治疗A型血友病的双特异性抗体ACE910列入突破性治疗药物认证

-- 中外制药第三个列入突破性治疗药物认证的备选药物 --

2015年9月4日 东京--中外制药株式会社 [总部:东京中央区;董事长兼执行长:永山治] (东京:4519)(以下简称「中外制药」)今天宣布,美国食品药品管理局(FDA)已将用於治疗同时使用抑制剂的A型血友病患者的ACE910列入突破性治疗药物认证(Breakthrough Therapy Designation)。将用於12岁以上A型血友病和FVIII抑制因子患者的预防治疗。

中外制药总监兼执行副总裁Yutaka Tanaka博士表示:“我们很高兴FDA将ACE910列入突破性治疗药物认证。我们相信,ACE910的新作用模式将提供新的治疗选择,从而造福患者。”

A型血友病的症状表现为反复重度出血。由於凝血因子VIII的缺乏或功能障碍,该病患者的凝血反应无法正常进行。尽管定期的凝血因子VIII替代疗法已广泛用於预防出血,但这种静脉内治疗可能激发抗凝血因子VIII中和抗体(抑制剂),该抗体可导致疗效降低。鉴於上述情况,A型血友病具有远远未获满足的医疗需求。

ACE910是中外制药采用专利抗体工程技术研制的双特异性抗体,旨在模拟凝血因子VIII的功能,从而提供治疗A型血友病的新思路。日本I / II期临床研究目前正在进行中,旨在调查同时使用抑制剂或不使用抑制剂的患者采用ACE910 每周一次皮下注射在预防出血中的安全性,同时对预防出血的有效性进行探索性调查。
(中外制药於2015年6月23日发布了有关该研究中期分析结果的新闻稿:

2012年7月生效的FDA《安全性和创新法案》(FDASIA)纳入了突破性治疗药物认证,旨在加快用於治疗重度或威胁生命的疾病或症状的药物的开发和审理。列入ACE910是根据在健康的日本人和白人志愿者以及日本A型血友病患者中展开的国内I / II期临床研究。这是继alectinib(用於crizotinib治疗期间疾病进展的ALK阳性非小细胞肺癌患者)和tocilizumab(全身性硬皮症),中外制药开发的第三个列入此认证的备选药物。

日本、台湾和韩国以外地区的开发权授权给F. Hoffman-La Roche, Ltd. [总部:瑞士巴塞尔;执行长:Severin Schwan](以下简称「罗氏」)(罗氏开发代码:RG6013)。中外制药和罗氏 计画於2015年底前在同时使用抑制剂的患者中启动一项III期全球性研究,并於2016年在不使用抑制剂的患者中启动一项III期全球性研究。此外,A型血友病儿科患者试验的计画将在2016年开始。

中外制药的经营理念是「创新皆为患者」,基於此,中外制药将与罗氏携手合作,在世界各国申请ACE910上市,以便尽快为患者和医疗照护专业人员提供新的治疗选择。

[参考文献]
关於 ACE910
A型血友病患者缺乏凝血因子VIII或凝血因子VIII较少。ACE910是中外制药研制的双特异性抗体,能够与凝血因子VIII一样,透过促进凝血因子IXa催化的凝血因子X启动,替代凝血因子VIII的功能1) 2)。ACE910预期能够预防出血,无论抑制剂存在与否,因为ACE910的分子结构不同於凝血因子VIII,国内临床研究的中期分析显示,ACE910每周一次皮下给药可取得良好效果。

1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012;18(10):1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013;8:e57479
3) 美国血友病基金会

关於突破性治疗药物
2012年7月生效的FDA《安全性和创新法案》(FDASIA)纳入了突破性治疗药物认证,旨在加快用於治疗重度或威胁生命的疾病或症状的药物的开发和审理。要列入突破性治疗药物,需要有初步的临床证据,证明该药有可能在至少一个有临床意义的重要终点上实质性优於现有治疗药物。尽管突破性治疗药物认证不同於FDA加快药品开发和审理的其他系统,但该系统具备快速审查资格的所有益处。

关於中外制药
中外制药株式会社是日本领先的研究型制药公司之一,在生物技术产品领域具有强大实力。中外制药总部位於东京,专门研究处方药物,并在东京证券交易所第一部上市。作为罗氏集团的重要成员,中外制药积极参与日本及海外的研发活动。中外制药特别致力於开发创新产品以满足未得到满足的医疗需求,主要关注肿瘤领域。
在日本国内,中外制药位於御殿场和镰仓的研发设施正携手开发新型药物,而位於浮间的实验室则在推动用於工业生产的技术开发研究。海外方面,位於新加坡的Chugai Pharmabody Research主要从事研发工作,专注於利用中外制药专有的创新抗体工程技术来研发新一代新型抗体药物。Chugai Pharma USA和Chugai Pharma Marketing在美国和欧洲展开临床开发活动。
中外制药2014年的合并收入总计4,611亿日圆,营业收入为773亿日圆(采用国际财务报告准则(IFRS)核心准则)。
更多资讯可在网站查阅。

本文为中外制药株式会社(东京)於2015年9月4日(日本标准时间)发布的新闻稿之中文译本,供媒体和投资人参考使用。请注意,对内容的理解应以日文原版新闻稿为准,翻译文件仅供参考。

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